Дорогостоящие лекарства

Препарат производится американской компанией Pharmaceuticals. Используется он для симптоматического лечения синдрома Макла-Уэльса (холодовой аутовоспалительный синдром), являющегося редким генетическим состоянием. Такое заболевание диагностировано примерно у 2000 человек на всей планете.

За один флакон Luxturna придется отдать 850000$. Изначально планировалась продавать лекарство за миллион долларов, но благодаря протесту страховых компаний эта сумма сократилась на 15%, хотя для многих так и осталась фантастической.

Soliris

Препарат производится компанией Genzyme Europe (Нидерланды). Его применяют у пациентов с болезнью Помпе. В этом случае наблюдается дефицит α-глюкозидазы, из-за которого разрушается мускулатура, сердце увеличивается в размерах, начинаются проблемы с дыханием. Обычно это заболевание поражает детей.

Компания «Новартис» ожидала, что «Золгенсма» станет «блокбастером», то есть принесет более 1 млрд долларов за первый год продаж. Однако скандал, который возник вокруг «Золгенсмы», может не дать осуществиться этим планам. Летом 2019 г. компания «Новартис» сама сообщила FDA о манипуляции с данными при проведении тестирования препарата на животных. Если бы эти данные были известны FDA в мае, то разрешение на использование препарата «Золгенсма» «Новартис» получила бы позже, но сейчас принято решение не отзывать препарат [10].

До недавнего времени методы лечения СМА сводились к поддерживающей терапии. Больным рекомендовали специальное питание, витамины, умеренные физические нагрузки, при необходимости — хирургическое вмешательство, искусственная вентиляция легких. К сожалению, до сих пор значительная часть СМА-пациентов получает лишь такое лечение.

Автор

С 2016 года сначала в США, а затем и в Европе для лечения спинально-мышечной атрофии стали применять препарат «Спинраза» (нусинерсен) [4]. Он позволяет существенно увеличить продукцию полноценного SMN-белка, что ведет к сглаживанию симптомов заболевания. Терапия тем эффективнее, чем меньше возраст пациента.

В 2019 году в российских СМИ появились сообщения о том, что фармацевтическая компания «Генериум» зарегистрировала российский аналог Солириса (экулизумаба). Он называется Элизария и будет стоить на четверть дешевле оригинала. Все компоненты лекарства, включая производство субстанции для него — отечественные. Это самый дорогой лекарственный препарат в России.

7. Soliris

Даже абсолютно здоровый (или, скорее, недообследованный) человек время от времени вынужден принимать лекарство, чтобы унять головную или зубную боль. И хотя большинство лекарственных препаратов стоят дорого, для их покупки все же не нужно брать кредит или продавать почку.

10. Ilaris

Бринейра – супердорогое лекарство, которое применяется при лечении позднедетской болезни Баттена (она же болезнь Бильшевского-Янского). Она достаточно редко встречается, примерно у 1 человека на 200 000. При этой наследственной патологии быстро ухудшается зрение вплоть до полной слепоты, часто бывают судороги, которые не снимаются медикаментами, и серьезно нарушается двигательная активность пациента.

Младенец Лауры Вейсгарбер спустя месяц после рождения стал чересчур нервным, он перестал развиваться и становился все слабее и слабее. Врачи поставили маленькому Доновану диагноз «спинальная мышечная атрофия» (СМА) — редкое заболевание, вызванное дефективным геном. Эта наследственная болезнь поражает двигательные нейроны спинного мозга и ведет к прогрессирующей мышечной атрофии. Одни типы СМА проявляются вскоре после рождения ребенка, другие — во взрослом возрасте. Этот диагноз является ведущей причиной смерти от генетических заболеваний у младенцев. Дети с наиболее тяжелой формой болезни чаще всего не доживают до своего второго дня рождения.

На пороге эры препаратов генной терапии

Мутировавшие гены приводят к отсутствию или недостатку определенного белка в организме. Для доставки генов в клетки используют генетически сконструированный носитель. Часто в качестве таких переносчиков выступают вирусы, которые эффективно заражают клетки. Но их модифицируют таким образом, чтобы они не могли вызвать заболевания. Эти вирусы интегрируют свой генетический материал, в котором находится и здоровая копия нужного человеку гена, в хромосому клетки человека или или в ядро клетки.

Рекомендуем прочесть:  Договор на пошив

Почему так дорого?

Доставлять нуклеиновую кислоту (ДНК) в клетку пациента в качестве лекарственного метода придумали уже давно. Первые попытки модифицировать ДНК были предприняты еще в начале 80-х годов. А первый успешный перенос генов был осуществлен в мае 1989 года. С тех пор было проведено более 2 тыс. клинических испытаний, однако первые одобренные лекарства в массовом порядке начали поступать на рынок западного мира только в последние два года.

Если письмо не пришло в течение 15 минут, проверьте папку «Спам». Если письмо вдруг попало в эту папку, откройте письмо, нажмите кнопку «Не спам» и перейдите по ссылке подтверждения. Если же письма нет и в папке «Спам», попробуйте подписаться ещё раз. Возможно, вы ошиблись при вводе адреса.

Третья фаза самая долгая и дорогостоящая. Препарат проверяют на большом количестве людей. В исследованиях могут участвовать десятки тысяч человек в разных странах и научно-исследовательских центрах, и стоить это может сотни миллионов долларов. В случае успешного завершения этой части исследования препарат регистрируют.

Как создается лекарство?

«Крайняя мера, на которую регулирующие органы государства теоретически могли бы пойти, — это запрет на импорт лекарств. Например, в случае если импортер не будет следовать условиям ценообразования, которые могут существенно отличаться в части определения справедливой цены. На мой взгляд, это неэффективно, — прокомментировал Пшихачев. — Мы должны отдавать себе отчет в том, что потенциал рынка фармакологические компании напрямую связывают с двумя вещами: количеством населения и его покупательной способностью. С одной стороны, мы не Китай, а с другой — покупательная способность нашего населения не очень высокая».

“Мы готовимся к обязательному переходу на маркировку препаратов для лечения семи высокозатратных заболеваний. Дата непосредственного перехода будет обозначена в постановлении правительства, но это однозначно произойдет в 2018 году”, – сказал он.

Маркировка и мониторинг лекарственных препаратов, допущенных к обороту в России, внедряются с 1 января 2018 года. Это дает возможность любому покупателю при помощи своего смартфона или сканера в самой аптеке проверить легальность препарата, так как специальные идентификационные знаки должны наноситься на вторичную (потребительскую) упаковку лекарств.

Дорогостоящие лекарства, которые входят в перечень семи высокозатратных нозологий, должны быть промаркированы уже в 2018 году.

“Программный продукт уже работает. Подключено к системе более 1600 участников. В первую очередь мы подключаем пилотные или, так сказать, обучающие центры в регионах, которые будут в дальнейшем обучать на местах аптечные и медицинские организации”, – уточнил Мурашко.

Во-первых, затраты на разработку лекарства от СМА велики, потому что к таким препаратам предъявляют еще больше требований, чем к остальным. Это новая экспериментальная технология — генная терапия, поэтому надо доказать, что она эффективна и безопасна.

Терапевтическое свойство одно, а цена разная

По словам эксперта, такая «компания Y» будет единственным поставщиком продукции, который после импорта товара в страну сможет перепродавать его дистрибьюторам. Наценка дистрибьюторов на розничном рынке редко превышает 10%. Следующий в цепочке поставщиков — аптечный канал, который тоже имеет свою наценку, 20-30%.

А почему лекарство от СМА стоит так дорого?

Клинические испытания по международным стандартам включают четыре фазы. Первая — исследования на небольшой группе здоровых добровольцев . Вторая фаза — оценка эффективности и безопасности. Количество испытуемых выше, и на этом этапе в нем принимают участие люди с заболеванием, на которое направлено действие этого препарата.

Однако только в России по примерным подсчётам (!) — официальной статистики таких пациентов в нашей стране нет, реестр ведётся лишь силами сотрудников фонда «Семьи СМА» — приблизительно 5-7 тысяч больных, детей и взрослых. Как эти сто доз будут делиться на всех страждущих? С помощью лотереи! Для участия в таком этически спорном мероприятии нужно лишь получить «билетик» — заявку у лечащего врача.

    1. «Спинраза» (Nusinersen). Производитель средства — компания Biogen (Швейцария, США). Терапия Spinraza должна быть пожизненной. Только первый курс уколов стоит примерно 40 млн рублей.
    2. Экспериментальный препарат «Рисдиплам» («Эврисди»). Производитель — швейцарская фармкомпания Roche. Лекарство для лечения мышечной атрофии позвоночника принимается перорально, также до конца жизни. Его цена пока не определена, поскольку средство лишь проходит регистрацию.
    3. «Золгенсма» (производство AveXis, группа Novartis) — первый и единственный на сегодняшний день препарат генной терапии, предназначенный для ЛЕЧЕНИЯ больных СМА. Это чудо-лекарство, которое заменяет мутировавший «бракованный» ген на функциональный, начало применяться в мае 2019 года. Для выздоровления некоторой группы пациента достаточно одного укола, цена которого начинается от 148 млн рублей.
Рекомендуем прочесть:  До какого возраста назначается социальная стипендия

Дорогая болезнь СМАйликов

Хотя, можно сказать, что показание к самому дорогому лекарству на свете уже лотерея: главная целевая аудитория препарата — малыши до 7 месяцев. Далее, с натяжкой, — дети до двух лет. Эта граница в два года настолько яркая и острая, что иногда родители спорят с врачами из-за одного «лишнего» дня рождения ребёнка. Не успели собрать нужную сумму и попасть на терапию в то время, когда малышу исполнилось 2 года? Лечение он, скорее всего, не получит.

Это одно из самых дорогих лекарств в мире, одна ампула которого стоит 53 тыс. евро, в год такое лечение обойдется в 1,21 млн. долларов США. Он является первым геннотерапевтическим лекарством, которое разрешили применять в странах Евросоюза.

Это также один из самых дорогих препаратов. Он необходим для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии. При данном заболевании разрушаются красные кровяные тельца, из-за чего у больных появляется анемия, они чаще страдают от инфекций. Благодаря Soliris удается убрать эти негативные проявления на 90%.

4. Soliris — 440 тыс. $ за годовой курс

Фолотин используют для борьбы с очень агрессивным, но редким видом рака, Т-клеточной лимфомой. Это рак крови, при которой страдает лимфотическая система и кожные покровы человека. Чаще всего болеют люди пожилого возраста.

Меценат помог закрыть сбор на лечение «Золгенсмой» Димы Тишунина. На такую же схему надеются сотни российских семей, в том числе и родители Тимура Дмитриенко. Государственной поддержки пациентов со СМА в России нет, говорит папа Тимура Артём: «Я долго пытался докричаться, получить помощь в лечении. Когда мы подняли этот вопрос, нам сказали: «Что у вас? СМА? А, ну мы вам сочувствуем. Рожайте нового».

После этого семья узнала о «Золгенсме». Около четырёх месяцев Роман переписывался с клиникой Children’s Hospital of Philadelphia, которая выставила самый «маленький» счёт — $2,141 млн. Ценовая политика разная. Стоимость укола и госпитализации (поскольку надо ещё два-три месяца наблюдаться в клинике, колоть стероиды и отслеживать уровень ферментов печени) может доходить до $3,5 млн. На вопрос, как удалось собрать такую сумму за короткий срок, Роман ответил, что «нашёлся меценат».

Цена жизни

И семьи, уже получившие средства на лечение СМА, и те, кто ещё только собирает деньги, постоянно упоминают о неких «волшебниках». Ими могут называть как людей, перечисливших крупные суммы (имена упорно не раскрываются), так и волонтёров, помогающих предать историю пациента максимальной огласке. Наиболее удачно показала себя схема массированной атаки.

Специфика препаратов генной терапии предполагает, что они чаще создаются для конкретных людей. Из-за этого клиническое испытание на одном участнике стоит около $1 млн. Для первой фазы процедуры одобрения лекарства необходимо от 20 до 80 испытуемых. На третьей фазе их число должно вырастать до сотен и тысяч. Конечно, для препаратов генной терапии такого числа испытуемых сложно добиться, но затраты все равно высоки.

К тому же у разработчиков лекарств на руках могут десятилетиями находиться патенты на изобретения, что по сути делает этих людей монополистами. В результате они могут устанавливать цены на таком уровне, который позволит максимизировать доходы в короткий срок и не бояться конкуренции.

Почему так дорого?

После начала экспериментального лечения состояние мальчика стало медленно улучшаться. Тем не менее ему по-прежнему нужны инвалидная коляска для перемещения и питательная трубка для еды. Сейчас он ходит в детский сад и делает те же вещи, что и обычные люди. Такую же положительную динамику продемонстрировали и другие дети, участвовавшие в экспериментальном лечении. Беда только, что за пределами исследовательской клиники применяемое лекарство стоит бешеных денег.

Ссылка на основную публикацию