Содержание
Препарат производится американской компанией Pharmaceuticals. Используется он для симптоматического лечения синдрома Макла-Уэльса (холодовой аутовоспалительный синдром), являющегося редким генетическим состоянием. Такое заболевание диагностировано примерно у 2000 человек на всей планете.
За один флакон Luxturna придется отдать 850000$. Изначально планировалась продавать лекарство за миллион долларов, но благодаря протесту страховых компаний эта сумма сократилась на 15%, хотя для многих так и осталась фантастической.
Soliris
Препарат производится компанией Genzyme Europe (Нидерланды). Его применяют у пациентов с болезнью Помпе. В этом случае наблюдается дефицит α-глюкозидазы, из-за которого разрушается мускулатура, сердце увеличивается в размерах, начинаются проблемы с дыханием. Обычно это заболевание поражает детей.
Компания «Новартис» ожидала, что «Золгенсма» станет «блокбастером», то есть принесет более 1 млрд долларов за первый год продаж. Однако скандал, который возник вокруг «Золгенсмы», может не дать осуществиться этим планам. Летом 2019 г. компания «Новартис» сама сообщила FDA о манипуляции с данными при проведении тестирования препарата на животных. Если бы эти данные были известны FDA в мае, то разрешение на использование препарата «Золгенсма» «Новартис» получила бы позже, но сейчас принято решение не отзывать препарат [10].
До недавнего времени методы лечения СМА сводились к поддерживающей терапии. Больным рекомендовали специальное питание, витамины, умеренные физические нагрузки, при необходимости — хирургическое вмешательство, искусственная вентиляция легких. К сожалению, до сих пор значительная часть СМА-пациентов получает лишь такое лечение.
Автор
С 2016 года сначала в США, а затем и в Европе для лечения спинально-мышечной атрофии стали применять препарат «Спинраза» (нусинерсен) [4]. Он позволяет существенно увеличить продукцию полноценного SMN-белка, что ведет к сглаживанию симптомов заболевания. Терапия тем эффективнее, чем меньше возраст пациента.
В 2019 году в российских СМИ появились сообщения о том, что фармацевтическая компания «Генериум» зарегистрировала российский аналог Солириса (экулизумаба). Он называется Элизария и будет стоить на четверть дешевле оригинала. Все компоненты лекарства, включая производство субстанции для него — отечественные. Это самый дорогой лекарственный препарат в России.
7. Soliris
Даже абсолютно здоровый (или, скорее, недообследованный) человек время от времени вынужден принимать лекарство, чтобы унять головную или зубную боль. И хотя большинство лекарственных препаратов стоят дорого, для их покупки все же не нужно брать кредит или продавать почку.
10. Ilaris
Бринейра – супердорогое лекарство, которое применяется при лечении позднедетской болезни Баттена (она же болезнь Бильшевского-Янского). Она достаточно редко встречается, примерно у 1 человека на 200 000. При этой наследственной патологии быстро ухудшается зрение вплоть до полной слепоты, часто бывают судороги, которые не снимаются медикаментами, и серьезно нарушается двигательная активность пациента.
Младенец Лауры Вейсгарбер спустя месяц после рождения стал чересчур нервным, он перестал развиваться и становился все слабее и слабее. Врачи поставили маленькому Доновану диагноз «спинальная мышечная атрофия» (СМА) — редкое заболевание, вызванное дефективным геном. Эта наследственная болезнь поражает двигательные нейроны спинного мозга и ведет к прогрессирующей мышечной атрофии. Одни типы СМА проявляются вскоре после рождения ребенка, другие — во взрослом возрасте. Этот диагноз является ведущей причиной смерти от генетических заболеваний у младенцев. Дети с наиболее тяжелой формой болезни чаще всего не доживают до своего второго дня рождения.
На пороге эры препаратов генной терапии
Мутировавшие гены приводят к отсутствию или недостатку определенного белка в организме. Для доставки генов в клетки используют генетически сконструированный носитель. Часто в качестве таких переносчиков выступают вирусы, которые эффективно заражают клетки. Но их модифицируют таким образом, чтобы они не могли вызвать заболевания. Эти вирусы интегрируют свой генетический материал, в котором находится и здоровая копия нужного человеку гена, в хромосому клетки человека или или в ядро клетки.
Почему так дорого?
Доставлять нуклеиновую кислоту (ДНК) в клетку пациента в качестве лекарственного метода придумали уже давно. Первые попытки модифицировать ДНК были предприняты еще в начале 80-х годов. А первый успешный перенос генов был осуществлен в мае 1989 года. С тех пор было проведено более 2 тыс. клинических испытаний, однако первые одобренные лекарства в массовом порядке начали поступать на рынок западного мира только в последние два года.
Если письмо не пришло в течение 15 минут, проверьте папку «Спам». Если письмо вдруг попало в эту папку, откройте письмо, нажмите кнопку «Не спам» и перейдите по ссылке подтверждения. Если же письма нет и в папке «Спам», попробуйте подписаться ещё раз. Возможно, вы ошиблись при вводе адреса.
Третья фаза самая долгая и дорогостоящая. Препарат проверяют на большом количестве людей. В исследованиях могут участвовать десятки тысяч человек в разных странах и научно-исследовательских центрах, и стоить это может сотни миллионов долларов. В случае успешного завершения этой части исследования препарат регистрируют.
Как создается лекарство?
«Крайняя мера, на которую регулирующие органы государства теоретически могли бы пойти, — это запрет на импорт лекарств. Например, в случае если импортер не будет следовать условиям ценообразования, которые могут существенно отличаться в части определения справедливой цены. На мой взгляд, это неэффективно, — прокомментировал Пшихачев. — Мы должны отдавать себе отчет в том, что потенциал рынка фармакологические компании напрямую связывают с двумя вещами: количеством населения и его покупательной способностью. С одной стороны, мы не Китай, а с другой — покупательная способность нашего населения не очень высокая».
“Мы готовимся к обязательному переходу на маркировку препаратов для лечения семи высокозатратных заболеваний. Дата непосредственного перехода будет обозначена в постановлении правительства, но это однозначно произойдет в 2018 году”, – сказал он.
Маркировка и мониторинг лекарственных препаратов, допущенных к обороту в России, внедряются с 1 января 2018 года. Это дает возможность любому покупателю при помощи своего смартфона или сканера в самой аптеке проверить легальность препарата, так как специальные идентификационные знаки должны наноситься на вторичную (потребительскую) упаковку лекарств.
Дорогостоящие лекарства, которые входят в перечень семи высокозатратных нозологий, должны быть промаркированы уже в 2018 году.
“Программный продукт уже работает. Подключено к системе более 1600 участников. В первую очередь мы подключаем пилотные или, так сказать, обучающие центры в регионах, которые будут в дальнейшем обучать на местах аптечные и медицинские организации”, – уточнил Мурашко.
Во-первых, затраты на разработку лекарства от СМА велики, потому что к таким препаратам предъявляют еще больше требований, чем к остальным. Это новая экспериментальная технология — генная терапия, поэтому надо доказать, что она эффективна и безопасна.
Терапевтическое свойство одно, а цена разная
По словам эксперта, такая «компания Y» будет единственным поставщиком продукции, который после импорта товара в страну сможет перепродавать его дистрибьюторам. Наценка дистрибьюторов на розничном рынке редко превышает 10%. Следующий в цепочке поставщиков — аптечный канал, который тоже имеет свою наценку, 20-30%.
А почему лекарство от СМА стоит так дорого?
Клинические испытания по международным стандартам включают четыре фазы. Первая — исследования на небольшой группе здоровых добровольцев . Вторая фаза — оценка эффективности и безопасности. Количество испытуемых выше, и на этом этапе в нем принимают участие люди с заболеванием, на которое направлено действие этого препарата.
Однако только в России по примерным подсчётам (!) — официальной статистики таких пациентов в нашей стране нет, реестр ведётся лишь силами сотрудников фонда «Семьи СМА» — приблизительно 5-7 тысяч больных, детей и взрослых. Как эти сто доз будут делиться на всех страждущих? С помощью лотереи! Для участия в таком этически спорном мероприятии нужно лишь получить «билетик» — заявку у лечащего врача.
-
- «Спинраза» (Nusinersen). Производитель средства — компания Biogen (Швейцария, США). Терапия Spinraza должна быть пожизненной. Только первый курс уколов стоит примерно 40 млн рублей.
- Экспериментальный препарат «Рисдиплам» («Эврисди»). Производитель — швейцарская фармкомпания Roche. Лекарство для лечения мышечной атрофии позвоночника принимается перорально, также до конца жизни. Его цена пока не определена, поскольку средство лишь проходит регистрацию.
- «Золгенсма» (производство AveXis, группа Novartis) — первый и единственный на сегодняшний день препарат генной терапии, предназначенный для ЛЕЧЕНИЯ больных СМА. Это чудо-лекарство, которое заменяет мутировавший «бракованный» ген на функциональный, начало применяться в мае 2019 года. Для выздоровления некоторой группы пациента достаточно одного укола, цена которого начинается от 148 млн рублей.
Дорогая болезнь СМАйликов
Хотя, можно сказать, что показание к самому дорогому лекарству на свете уже лотерея: главная целевая аудитория препарата — малыши до 7 месяцев. Далее, с натяжкой, — дети до двух лет. Эта граница в два года настолько яркая и острая, что иногда родители спорят с врачами из-за одного «лишнего» дня рождения ребёнка. Не успели собрать нужную сумму и попасть на терапию в то время, когда малышу исполнилось 2 года? Лечение он, скорее всего, не получит.
Это одно из самых дорогих лекарств в мире, одна ампула которого стоит 53 тыс. евро, в год такое лечение обойдется в 1,21 млн. долларов США. Он является первым геннотерапевтическим лекарством, которое разрешили применять в странах Евросоюза.
Это также один из самых дорогих препаратов. Он необходим для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии. При данном заболевании разрушаются красные кровяные тельца, из-за чего у больных появляется анемия, они чаще страдают от инфекций. Благодаря Soliris удается убрать эти негативные проявления на 90%.
4. Soliris — 440 тыс. $ за годовой курс
Фолотин используют для борьбы с очень агрессивным, но редким видом рака, Т-клеточной лимфомой. Это рак крови, при которой страдает лимфотическая система и кожные покровы человека. Чаще всего болеют люди пожилого возраста.
Меценат помог закрыть сбор на лечение «Золгенсмой» Димы Тишунина. На такую же схему надеются сотни российских семей, в том числе и родители Тимура Дмитриенко. Государственной поддержки пациентов со СМА в России нет, говорит папа Тимура Артём: «Я долго пытался докричаться, получить помощь в лечении. Когда мы подняли этот вопрос, нам сказали: «Что у вас? СМА? А, ну мы вам сочувствуем. Рожайте нового».
После этого семья узнала о «Золгенсме». Около четырёх месяцев Роман переписывался с клиникой Children’s Hospital of Philadelphia, которая выставила самый «маленький» счёт — $2,141 млн. Ценовая политика разная. Стоимость укола и госпитализации (поскольку надо ещё два-три месяца наблюдаться в клинике, колоть стероиды и отслеживать уровень ферментов печени) может доходить до $3,5 млн. На вопрос, как удалось собрать такую сумму за короткий срок, Роман ответил, что «нашёлся меценат».
Цена жизни
И семьи, уже получившие средства на лечение СМА, и те, кто ещё только собирает деньги, постоянно упоминают о неких «волшебниках». Ими могут называть как людей, перечисливших крупные суммы (имена упорно не раскрываются), так и волонтёров, помогающих предать историю пациента максимальной огласке. Наиболее удачно показала себя схема массированной атаки.
Специфика препаратов генной терапии предполагает, что они чаще создаются для конкретных людей. Из-за этого клиническое испытание на одном участнике стоит около $1 млн. Для первой фазы процедуры одобрения лекарства необходимо от 20 до 80 испытуемых. На третьей фазе их число должно вырастать до сотен и тысяч. Конечно, для препаратов генной терапии такого числа испытуемых сложно добиться, но затраты все равно высоки.
К тому же у разработчиков лекарств на руках могут десятилетиями находиться патенты на изобретения, что по сути делает этих людей монополистами. В результате они могут устанавливать цены на таком уровне, который позволит максимизировать доходы в короткий срок и не бояться конкуренции.
Почему так дорого?
После начала экспериментального лечения состояние мальчика стало медленно улучшаться. Тем не менее ему по-прежнему нужны инвалидная коляска для перемещения и питательная трубка для еды. Сейчас он ходит в детский сад и делает те же вещи, что и обычные люди. Такую же положительную динамику продемонстрировали и другие дети, участвовавшие в экспериментальном лечении. Беда только, что за пределами исследовательской клиники применяемое лекарство стоит бешеных денег.