Содержание
Кроме того, «Спинраза» сейчас зарегистрирована в десятках стран мира — в отличие от «Золгенсмы», которая пока одобрена только в США. Россия — не исключение. «Спинраза» получила регистрацию в августе 2019-го, однако и на нее, как показывает практика, денег оказывается недостаточно. Окончательного решения о включении его в Перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных форм до сих пор нет. Можно ли надеяться на регистрацию и включение в Перечень для «Золгенсмы» — неясно.
Тем не менее, двумя годами позже «Новартис» не побоялась запросить за свой препарат «Золгенсма» в два раза больше. И теперь в списке дорогостоящих лекарств тот лидирует с отрывом в несколько раз. Строго говоря, сложно даже подсчитать, кто должен быть в этом рейтинге дальше— прочие лекарства могут претендовать на второе место, только если сложить стоимость всех доз, которые пациенту необходимы в течение года. Но и при таком подсчете стоимость самых дорогих лекарств оказывается не больше миллиона долларов в год. Что заставляет «Новартис» задирать планку еще выше? И почему компания рассчитывает, что ее рекордсмен окупится?
Дьявол в цифрах
В начале августа 2020 года комиссия Минздрава одобрила включение лекарства от спинальной мышечной атрофии в Перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов. Семьи пациентов начали было праздновать победу — это означало бы, что цена на препарат упадет на четверть, а российские регионы получат дополнительный аргумент, чтобы выделить на него деньги. Однако Федеральная антимонопольная служба выступила против: по ее подсчетам, на всех денег не хватит. Биотехнологии вышли на новый уровень: современные препараты не могут позволить себе не только отдельные люди, но и целые государства. В чем здесь дело: в дорогостоящих технологиях или произволе фармацевтических компаний? И какую технологию придется придумать, чтобы этот рост цен остановить?
В 2019 году в российских СМИ появились сообщения о том, что фармацевтическая компания «Генериум» зарегистрировала российский аналог Солириса (экулизумаба). Он называется Элизария и будет стоить на четверть дешевле оригинала. Все компоненты лекарства, включая производство субстанции для него — отечественные. Это самый дорогой лекарственный препарат в России.
7. Soliris
Без лечения болезнь Помпе приводит к смерти от сердечной или дыхательной недостаточности у детей. Если же заболевание возникло во взрослом возрасте, человек медленно теряет зрение из-за миопии, и у него наблюдается поражение печени.
6. Lumizyme
- У пациентов не хватает некоторых печеночных ферментов, из-за этого организм не в состоянии избавиться от отходов азота.
- В результате в крови у взрослых и детей начинает накапливаться токсичный аммиак.
- А это может привести к необратимому повреждению мозга, коме и смерти.
Клинические испытания по международным стандартам включают четыре фазы. Первая — исследования на небольшой группе здоровых добровольцев . Вторая фаза — оценка эффективности и безопасности. Количество испытуемых выше, и на этом этапе в нем принимают участие люди с заболеванием, на которое направлено действие этого препарата.
Как создается лекарство?
Сейчас в мире есть три лекарства, которые помогают при некоторых типах СМА. Одно из них, «Рисдиплам», еще не поступило в продажу. «Спинраза» обходится в 45 миллионов рублей в первый год терапии и в 20 миллионов в каждый последующий. Укол «Золгенсма» стоит от 2,1 до 2,5 миллиона долларов, но требуется всего один раз. К таким суммам появилось немало вопросов.
А почему лекарство от СМА стоит так дорого?
«Весь мир договаривается на уровне этой организации. Эти правила постоянно пересматриваются в сторону ужесточения, потому что все регуляторы во всем мире заинтересованы в качественных и эффективных лекарствах», — отмечает основатель и генеральный директор биотехнологической компании BIOCAD Дмитрий Морозов.
Появление «Золгенсмы» на фармакологическом рынке повлияло на продажи «Спинразы», поэтому компания «Биоген» уже проводит клинические исследования, направленные на усиление терапевтической активности «Спинразы» путем увеличения ее дозы [11].
Сумму в два с лишним миллиона долларов не в состоянии заплатить большинство СМА-семей, поэтому предполагается, что пациенты будут обеспечиваться жизненно важным лечением благодаря государственной поддержке или за счет страховых компаний. Кроме того, производитель «Золгенсмы» предоставляет пятилетнюю рассрочку на оплату генной терапии и дает возможность пациенту не выплачивать оставшуюся сумму, если препарат перестанет действовать [8]. Сегодня препарат «Золгенсма» доступен только для жителей США, так как FDA — это единственная организация, которая его одобрила. Также есть ограничения по возрасту и тяжести заболевания: пока препарат применяется только для пациентов до двух лет с первым типом СМА. В дальнейшем производитель планирует использовать препарат и для других групп людей, страдающих спинально-мышечной атрофией.
Терапия спинально-мышечной атрофии до появления «Золгенсмы»
Статья на конкурс «био/мол/текст»: Не так давно, в мае 2019 года, произошло знаковое событие в сфере лечения генетических заболеваний: Управление по санитарному надзору за качеством продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Zolgensma («Золгенсма», или онасемноген абепарвовек). Это лекарственное средство предназначено для генотерапевтического лечения спинально-мышечной атрофии (СМА). Сегодня «Золгенсма» является самым дорогим лекарственным препаратом в мире.
Предшественник препарата от СМА, с описания которого мы начали эту статью, стоит $750 тыс. за первый год лечения и дополнительно $375 тыс. за каждый последующий. Другие одобренные FDA лекарства для генной терапии стоят $375—875 тыс.
В то время это было самое дорогое лекарство из доступных на рынке. Вот только спроса на него не было. У тех немногочисленных пациентов, которые столкнулись с этим заболеванием, не было достаточной суммы, чтобы позволить себе препарат. К 2016 году только один человек получил его на коммерческой основе. А в 2017-м владелец прав на лекарство заявил, что не будет продлевать лицензию на его продажу. Три дозы, которые хранились на складах компании, были переданы трем пациентам за символическую сумму в 1 евро.
Почему так дорого?
Генная терапия до сих пор с выходом первых препаратов считается экспериментальной техникой, которая в отдельных случаях позволит избежать длительного приема таблеток или хирургического вмешательства. Генная терапия может быть перспективным лекарством для борьбы с наследственными болезнями, некоторыми типами рака и вирусными инфекциями. Сейчас ведутся разработки в нескольких направлениях: замена мутировавшего гена, который вызывает болезнь, его здоровой копией; инактивация мутантного гена; ввод в организм нового гена, который позволит бороться с болезнью.
Трёхлетняя Катя Рубцова из Москвы для всех, связанных со СМА, в мае 2019 года стала своеобразным Юрием Гагариным после полёта в Космос: эта маленькая девочка из России первой в мире получила платное лечение «Золгенсма».
Уникальность, достойная Гиннеса
$2,5 млн за одну инъекцию — запредельный прайс даже для Европы или Америки. Благодаря такому курсу детище швейцарской Novartis попало в книгу рекордов Гиннеса как самое дорогое лекарство в мире. Для сравнения, стоимость второго бесценного препарата — Luxturna, о котором профессор говорил выше — в настоящее время составляет «всего» $850 тысяч.
Цена = ценность?
Ну а кастинг пациентов по-прежнему идёт с помощью системы «слепого отбора». Компания отметила, что не смогла найти подход, альтернативный «лотерее», который бы позволил справедливо распределить между пациентами препарат в таком ограниченном количестве.
Элапраза необходима для лечения синдрома Хантера, лекарство выпускается в ампулах и таблетках. Синдром Хантера – это наследственное редкое генетическое заболевание (рождается 1 больной ребенок на 150 тыс. новорожденных), всего в мире около 2 тыс. таких людей.
В США Glybera не одобрили. Он необходим для лечения дефицита липопротеиновой липазы. Эта болезнь поражает одного человека из миллиона. Из-за нее появляется болезненная отечность поджелудочной железы.
2. Glybera — 1,2 млн. $ за годовой курс
Единственный способ лечения болезни Помпе – это заместительная терапия, необходимо восполнять запас кислой альфа-1,4-глюкозидазы. Эффективность у него разная, но другого способа сохранить жизнь человеку нет. Лечение очень дорогостоящее, за 50 мг лекарства Lumizyme придется заплатить 15 тыс. долларов, а за полный курс отдать 300 тыс. долларов в год.
Врач должен выписывать рецепт на латинском языке по МНН. Если МНН отсутствует, рецепт выписывается по группировочному или химическому названию. Препарат выписывается по торговому наименованию, если у него отсутствуют МНН, группировочное и химическое наименования.
1. Действующее вещество
Сотрудник аптеки предлагает вам лекарственные препараты с действующим веществом, которое врач указал в рецепте. Препараты с одним и тем же действующим веществом могут выпускаться разными заводами. В таком случае у них будут разные торговые наименования.
2. Дозировка
Выбирая между препаратами-аналогами, обращайте внимание на равноценность действующих веществ, дозировок, форм выпуска, наименование производителя и принадлежность товара к лекарственным средствам или БАДам.
- редкого и угрожающего жизни хронического заболевания крови под названием Атипичный гемолитико-уремический синдром. Поражает он и детей и взрослых, и приводит к постоянной активации части иммунной системы, отвечающей за уничтожение возбудителей инфекций и удаление отмерших клеток. Проще говоря, иммунная система начинает атаковать собственные, здоровые ткани организма.
- Пароксизмальной ночной гемоглобинурии. О редкости этого состояния свидетельствует тот факт, что на каждый миллион человек приходится не более 15,9 случаев ПНГ. У пациентов во время сна начинают погибать кровяные тельца. Почему – никто не знает.
7. Soliris
- У пациентов не хватает некоторых печеночных ферментов, из-за этого организм не в состоянии избавиться от отходов азота.
- В результате в крови у взрослых и детей начинает накапливаться токсичный аммиак.
- А это может привести к необратимому повреждению мозга, коме и смерти.
3. Ravicti
Бринейра – супердорогое лекарство, которое применяется при лечении позднедетской болезни Баттена (она же болезнь Бильшевского-Янского). Она достаточно редко встречается, примерно у 1 человека на 200 000. При этой наследственной патологии быстро ухудшается зрение вплоть до полной слепоты, часто бывают судороги, которые не снимаются медикаментами, и серьезно нарушается двигательная активность пациента.
Дорогостоящие препараты для онкобольных не вошли в проект финансирования медицинской помощи фонда ОМС на 2021 год, сообщили в Ассоциации онкологических пациентов России «Здравствуй!». Ассоциация обратилась в фонд ОМС с просьбой вернуть в список оплачиваемых препаратов шесть наименований лекарств, которые используют для лечения рака.
Лента новостей
Исключенные из перечня фонда препараты не входят в список жизненно важных. Теперь их закупка, видимо, ляжет нагрузкой на региональные бюджеты, говорит генеральный директор аналитического агентства DSM Group Сергей Шуляк.
Все новости »
Сергей Шуляк генеральный директор аналитического агентства DSM Group «Прежде всего, препараты не вошли в список по той причине, что они не входят в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП). Перечень теперь формируется только из препаратов, которые входят в список ЖНВЛП. Поэтому теперь нельзя будет по программе льготного лекарственного обеспечения закупать эти препараты, и соответственно, они не будут бесплатно доступны пациентам. Единственный выход — закупать эти препараты уже за счет региональных бюджетов для того, чтобы обеспечить ими пациентов. Препараты были исключены, даже если один из компонентов многокомпонентного препарата не попал в список ЖНВЛП. Конечно, эти препараты нужны пациентам, и вот этот объем, более 2 млрд рублей, ляжет бременем на региональные бюджеты, которые и так еле-еле справляются с обеспечением населения лекарственными препаратами».
Бывает нескольких видов. Если она выявляется в первые месяцы жизни ребенка, спасти его не удается, он погибает до года. Дети, которым данный диагноз был поставлен в 1-3 года, живут чуть дольше, но чаще всего умирают в подростковом возрасте. Если ее диагностировали в 6-10 лет, есть шанс прожить до 20 лет. А взрослые люди с данным заболеванием могут дожить и до старости.
8. Lumizyme — 300 тыс. $ за годовой курс
Это самое дорогое лекарство в мире. Одноразовый инъекционный препарат для генной терапии, которое помогает улучшить зрение пациентов с унаследованной слепотой. Чтобы помочь больному, не нужен длительный курс лечения, достаточно сделать 1 укол.
2. Glybera — 1,2 млн. $ за годовой курс
Оно начинает проявлять себя на первом году жизни ребенка, он начинает позже ходить. В 10 лет становится заметным, что у детей имеется укорочение туловища, прогрессируют скелетные деформации. У ребенка формируется грыжа, имеются различные заболевания сердца, может беспокоить боль, появиться глухота и т.д.
Загрузка...
