Дорогостоящее лекарство

Выпускается препарат в форме раствора для внутривенного введения. Лекарство корректирует расстройства метаболизма. Без этой коррекции человек быстро станет инвалидом. Заболевание встречается редко, но и среди немногочисленных больных такое лекарство могут позволить себе единицы.

Медикамент производит американская компания Alexion Pharmaceuticals. Лекарство основано на экулизумабе, являющемся имуннодепрессивным средством. Назначают его при пароксизмальной ночной гемоглобинурии и атипичном гемолитико-уремичном синдроме. Без лечения пациент проживет не более 10 лет.

Folotyn

Еще один препарат компании Genzyme. Его применяют при болезни Гоше, характеризующейся жировыми скоплениями в различных органах, в том числе костном и головном мозге. Все это приводит к ряду нарушений, а провоцируется отсутствием особого фермента, нехватку которого и восполняет Церизим. В мире от этого заболевания страдает более 5000 человек.

Потеря зрения – одна из самых страшных бед, которая может случиться с человеком. Перспектива навсегда оказаться в темноте не так пугает, как необходимость расстаться с 850 000 долларов. Если, конечно, они у вас есть.

Препарат Иларис является инъекционным иммунодепрессантом, одобренным для лечения острого подагрического артрита, системного ювенильного идиопатического артрита у маленьких детей, а также криопиринассоциированного периодического синдрома (КАПС) – группы редких заболеваний, вызванных мутациями в определенных генах.

9. Demser

В 2019 году в российских СМИ появились сообщения о том, что фармацевтическая компания «Генериум» зарегистрировала российский аналог Солириса (экулизумаба). Он называется Элизария и будет стоить на четверть дешевле оригинала. Все компоненты лекарства, включая производство субстанции для него — отечественные. Это самый дорогой лекарственный препарат в России.

Персональные данные обрабатываются Фондом для целей исполнения договора пожертвования, заключенного между Вами и Фондом, для целей направления Вам информационных сообщений в виде рассылки по электронной почте, СМС-сообщений. В том числе (но не ограничиваясь) Фонд может направлять Вам уведомления о пожертвованиях, новости и отчеты о работе Фонда. Также Персональные данные могут обрабатываться для целей корректной работы Личного кабинета пользователя Сайта по адресу my.nuzhnapomosh.ru.

Рекомендуем прочесть:  Приравнены ли военнослужащие инвалиды чернобыльцы к вов

По его мнению, законодательный акт, который касается правила регулирования начальной максимальной цены контракта, противоречит рыночным отношениям. Из-за этого, предполагает эксперт, и срывается большинство аукционов на лекарства.

А почему лекарство от СМА стоит так дорого?

Лекарство состоит из действующих и вспомогательных веществ. Действующее вещество — это молекула, которая оказывает влияние на организм, приводя к нужному терапевтическому эффекту. Когда фармацевтическая компания ищет новую молекулу, то разрабатывает параллельно 10-20 разных вариантов. Этот процесс может занимать несколько лет.

После запуска программы по всему миру начались бурные дискуссии. Сообщества пациентов и врачей, представители органов власти ряда стран возмущались принципами выбора тех, чья жизнь стоит на кону. Компания прислушалась к возмущениям и, начиная с сегодняшнего дня, 6 июля 2020 года, лечащий врач, отправивший заявку, должен гарантировать, что его пациент не получает альтернативную терапию.

Патти радуется тому, что её дочь Адалина после «Золгенсма» сама ест и ездит в инвалидной коляске. Для них это — большое счастье и достижение. По прогнозам врачей, девочка не должна была дожить до двух лет. Фото: www.zolgensma.com

Пациенты из РФ

Также считается, что Онасемноген абепарвовек (другое название «Золгенсма») — единственное оружие в мире, которое может победить СМА. Правда, утверждение спорное. Некоторым детям, действительно, становится лучше после его использования: пациенты не только начинают избавляться от зависимости в ИВЛ, но и демонстрировать существенное улучшение моторных навыков (способность сидеть, вставать, ходить), в ряде случаев полностью отвечающих нормальному возрастному развитию. Но далеко не всегда.

При формировании своей ценовой политики компания «Новартис» отталкивалась от стоимости препарата «Спинраза». По задумке производителя в течение десяти лет на лечение СМА-пациента «Спинразой» необходимо будет потратить более 4 млн долларов, в то время как одна инфузия «Золгенсмы» стоит 2 млн 125 тысяч. Таким образом, в долгосрочной перспективе второй вариант более выгоден [8], [9].

Рекомендуем прочесть:  Взыскание алиментов на родителей судебная практика

Насколько оправдана такая цена препарата и какова же его себестоимость? «Новартис» не афиширует информацию относительно себестоимости «Золгенсмы», поэтому эксперты оценивают стоимость препарата по двум показателям: качество жизни пациента с учетом прожитых лет (QALY) и добавленные годы жизни (LYG). По данным Института клинико-экономической экспертизы (Institute for Clinical and Economic Review, ICER), исходя из показателя QALY стоимость «Золгенсмы» должна быть в пределах 1,1–1,9 миллионов долл. США; исходя из показателя LYG — 1,2–2,1 миллиона долл. США. Таким образом, можно сказать, что стоимость «Золгенсмы» завышена по отношению к оценкам экспертов [7].

Что такое СМА?

С другой стороны, небольшая выборка означает, что количество побочных эффектов препарата может быть значительно выше, чем известно на данный момент. Так, производитель уведомляет, что один из СМА-пациентов, который участвовал в клинических исследованиях за пределами США, через 12 дней после инфузии препарата начал страдать от дыхательной недостаточности. Также у него были зафиксированы лейкоэнцефалопатия, приступы гипотензии и судорог примерно через месяц после начала лечения. Через 52 дня наступил летальный исход. Но пока сложно сказать, является ли подобное развитие событий реакцией на введение препарата или же эти симптомы появились бы у СМА-пациента и без использования «Золгенсмы».

Ссылка на основную публикацию