Содержание
Выпускается препарат в форме раствора для внутривенного введения. Лекарство корректирует расстройства метаболизма. Без этой коррекции человек быстро станет инвалидом. Заболевание встречается редко, но и среди немногочисленных больных такое лекарство могут позволить себе единицы.
Еще один препарат компании Genzyme. Его применяют при болезни Гоше, характеризующейся жировыми скоплениями в различных органах, в том числе костном и головном мозге. Все это приводит к ряду нарушений, а провоцируется отсутствием особого фермента, нехватку которого и восполняет Церизим. В мире от этого заболевания страдает более 5000 человек.
Myozyme
Лечение некоторых заболеваний обходится очень дорого, поэтому по карману далеко не всем больным. Для приобретения лекарства могут потребоваться десятки тысяч долларов, причем за такую сумму иногда можно купить лишь разовую дозу препарата. Поскольку большинство препаратов предполагает регулярное, а не курсовое использование, общая сумма лечения достигает заоблачных высот.
- редкого и угрожающего жизни хронического заболевания крови под названием Атипичный гемолитико-уремический синдром. Поражает он и детей и взрослых, и приводит к постоянной активации части иммунной системы, отвечающей за уничтожение возбудителей инфекций и удаление отмерших клеток. Проще говоря, иммунная система начинает атаковать собственные, здоровые ткани организма.
- Пароксизмальной ночной гемоглобинурии. О редкости этого состояния свидетельствует тот факт, что на каждый миллион человек приходится не более 15,9 случаев ПНГ. У пациентов во время сна начинают погибать кровяные тельца. Почему – никто не знает.
7. Soliris
- У пациентов не хватает некоторых печеночных ферментов, из-за этого организм не в состоянии избавиться от отходов азота.
- В результате в крови у взрослых и детей начинает накапливаться токсичный аммиак.
- А это может привести к необратимому повреждению мозга, коме и смерти.
3. Ravicti
В 2019 году в российских СМИ появились сообщения о том, что фармацевтическая компания «Генериум» зарегистрировала российский аналог Солириса (экулизумаба). Он называется Элизария и будет стоить на четверть дешевле оригинала. Все компоненты лекарства, включая производство субстанции для него — отечественные. Это самый дорогой лекарственный препарат в России.
«Крайняя мера, на которую регулирующие органы государства теоретически могли бы пойти, — это запрет на импорт лекарств. Например, в случае если импортер не будет следовать условиям ценообразования, которые могут существенно отличаться в части определения справедливой цены. На мой взгляд, это неэффективно, — прокомментировал Пшихачев. — Мы должны отдавать себе отчет в том, что потенциал рынка фармакологические компании напрямую связывают с двумя вещами: количеством населения и его покупательной способностью. С одной стороны, мы не Китай, а с другой — покупательная способность нашего населения не очень высокая».
«Одно дело, если вы продаете препаратов на 10 тысяч человек и можете обеспечить себе экономию на масштабах производства. А если детей всего 300 при высочайших затратах (требования регуляторов надо выполнять, клинические испытания проводить), из каких ресурсов это покрывать? Фармакологическим компаниям никто деньги не дает просто так, а себе в убыток они работать не могут — тогда просто не будет новых лекарств», — объяснил Морозов.
Терапевтическое свойство одно, а цена разная
Чтобы понять, как складывается стоимость лекарств, необходимо разобраться в движении препарата от емкости, в которой его начинают варить, до потребителя. Создание препарата в лаборатории — уже дорогостоящий этап этого пути.
Без этого лекарства не могут обходиться больные с хроническим гранулематозным заболеванием. Это редкая болезнь, которая передается по наследству, чаще всего заболевают мальчики. У больных наблюдаются инфекции, из-за которых появляются гнойные образования на коже, слизистых оболочках и т.д., поражаются почки, мочевой пузырь и пищевод.
Некоторые заболевания можно вылечить, принимая только очень редкие препараты, их стоимость может быть рекордно высокой. Купить самые дорогие лекарства в мире могут не многие, но к счастью, у нас немало благотворительных организаций, готовых поддержать людей в тяжелые моменты их жизни.
10. Acthar — 200 тыс. $ за годовой курс
Интеллектуальное развитие ребенка не страдает, но в остальном ситуация тяжелая. Помочь может фермент-заместительная терапия. Так, препарат Naglazyme необходим, чтобы стимулировать рост тканей и подвижность суставов. Но лечение невероятно дорогое. За 1 флакон лекарства в 5 мл придется отдать 2350 долларов, а полный курс лечения в течение года будет стоить 365 тыс. долларов.
Младенец Лауры Вейсгарбер спустя месяц после рождения стал чересчур нервным, он перестал развиваться и становился все слабее и слабее. Врачи поставили маленькому Доновану диагноз «спинальная мышечная атрофия» (СМА) — редкое заболевание, вызванное дефективным геном. Эта наследственная болезнь поражает двигательные нейроны спинного мозга и ведет к прогрессирующей мышечной атрофии. Одни типы СМА проявляются вскоре после рождения ребенка, другие — во взрослом возрасте. Этот диагноз является ведущей причиной смерти от генетических заболеваний у младенцев. Дети с наиболее тяжелой формой болезни чаще всего не доживают до своего второго дня рождения.
На пороге эры препаратов генной терапии
Предшественник препарата от СМА, с описания которого мы начали эту статью, стоит $750 тыс. за первый год лечения и дополнительно $375 тыс. за каждый последующий. Другие одобренные FDA лекарства для генной терапии стоят $375—875 тыс.
Почему так дорого?
В мае этого года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило выход на рынок препарата от СМА — самого дорогого лекарства в истории. Оно оценивается в $2,125 млн. Приобрести его можно в рассрочку на пять лет, выплачивая по $425 тыс. в год. Лекарство от редкого генетического заболевания разработала фирма AveXis, которая принадлежит фармацевтической компании Novartis. Препарат предназначен для детей в возрасте до 24 месяцев. Его вводят внутривенно или в спинномозговой канал.
Появление «Золгенсмы» на фармакологическом рынке повлияло на продажи «Спинразы», поэтому компания «Биоген» уже проводит клинические исследования, направленные на усиление терапевтической активности «Спинразы» путем увеличения ее дозы [11].
При формировании своей ценовой политики компания «Новартис» отталкивалась от стоимости препарата «Спинраза». По задумке производителя в течение десяти лет на лечение СМА-пациента «Спинразой» необходимо будет потратить более 4 млн долларов, в то время как одна инфузия «Золгенсмы» стоит 2 млн 125 тысяч. Таким образом, в долгосрочной перспективе второй вариант более выгоден [8], [9].
Что такое СМА?
Для создания вектора использовали аденоассоциированный вирус (adeno-associative virus 9, или AAV9). Это представитель семейства парвовирусов, который способен инфицировать клетки человека и других приматов, но при этом не является патогенным. Все это делает AAV9 отличным генетическим вектором. Собственный генетический материал вируса удалили и вместо него поместили функционально полноценный ген SMN1 (рис. 4).
Стоимость препарата для лечения спинальной мышечной атрофии «Золгенсма» — самого дорогого лекарства в мире — завышена более чем в две тысячи раз. Об этом Общественной службе новостей рассказал эксперт Координационного совета некоммерческих организаций России, заведующий лабораторией Института общей генетики РАН и НМИЦ эндокринологии, доктор биологических наук, профессор Сергей Киселёв. Вместе с учёным мы разбирались в ценообразовании этой загадочной суспензии из книги рекордов Гиннеса, стоимостью $ 2,5 млн за один флакон.
Например, препарат «Люкстурна» для лечения амавроза Лебера — врождённого отсутствия зрения — в США продавался более чем за $ 1 млн. Однако после того, как Великобритания предложила закупку этого лекарства за счёт государства, цену снизили практически вдвое.
Цена = ценность?
Примерно один из 10 тысяч детей рождается с мутацией в гене, из-за которой он сначала не сможет ходить, потом — есть и дышать. До двух лет не доживает половина таких малышей. Ещё совсем недавно диагноз «спинальная мышечная атрофия» (СМА) всегда означал смертельный приговор. Несколько лет назад появилось первое лекарство для таких пациентов: оно позволяет человеку со «сломанным» геном вести нормальную жизнь.
Загрузка...
