Содержание
Лечение некоторых заболеваний обходится очень дорого, поэтому по карману далеко не всем больным. Для приобретения лекарства могут потребоваться десятки тысяч долларов, причем за такую сумму иногда можно купить лишь разовую дозу препарата. Поскольку большинство препаратов предполагает регулярное, а не курсовое использование, общая сумма лечения достигает заоблачных высот.
Luxturna
Препарат производится компанией Genzyme Europe (Нидерланды). Его применяют у пациентов с болезнью Помпе. В этом случае наблюдается дефицит α-глюкозидазы, из-за которого разрушается мускулатура, сердце увеличивается в размерах, начинаются проблемы с дыханием. Обычно это заболевание поражает детей.
Arcalyst
Препарат является ферментозаместительным и выпускается в форме раствора для внутривенного введения. Лекарство основано на идурсульфазе. Для получения этого фермента используется линия человеческих клеток и ДНК-технология. Производитель лекарства – Baxter Oncology (США).
Работает лекарство по принципу большинства препаратов генной терапии, число которых за последние два года увеличилось с нуля до считанных единиц. Появляющаяся же в СМИ цена этих лекарств всякий раз поражает умы потребителей.
На пороге эры препаратов генной терапии
Аналитики с Wall Street в свою очередь прогнозируют, что к 2022 году создатели препарата смогут заработать около $2 млрд. За счет простых граждан? Не только. Государственные программы закупки лекарств в США и страховые возьмут на себя большую часть расходов. Примеры тому уже есть. Аналог этого препарата от СМА, требующий ежегодных процедур, в прошлом году принес своим производителям $1,7 млрд.
Почему так дорого?
После начала экспериментального лечения состояние мальчика стало медленно улучшаться. Тем не менее ему по-прежнему нужны инвалидная коляска для перемещения и питательная трубка для еды. Сейчас он ходит в детский сад и делает те же вещи, что и обычные люди. Такую же положительную динамику продемонстрировали и другие дети, участвовавшие в экспериментальном лечении. Беда только, что за пределами исследовательской клиники применяемое лекарство стоит бешеных денег.
В 2019 году в российских СМИ появились сообщения о том, что фармацевтическая компания «Генериум» зарегистрировала российский аналог Солириса (экулизумаба). Он называется Элизария и будет стоить на четверть дешевле оригинала. Все компоненты лекарства, включая производство субстанции для него — отечественные. Это самый дорогой лекарственный препарат в России.
7. Soliris
Бринейра – супердорогое лекарство, которое применяется при лечении позднедетской болезни Баттена (она же болезнь Бильшевского-Янского). Она достаточно редко встречается, примерно у 1 человека на 200 000. При этой наследственной патологии быстро ухудшается зрение вплоть до полной слепоты, часто бывают судороги, которые не снимаются медикаментами, и серьезно нарушается двигательная активность пациента.
5. Brineura
Чудодейственный препарат, чей принцип действия основан на генной терапии, возвращает зрение не всем, а лишь тем, кто поражен редкой унаследованной формой слепоты. К примеру, в США таковой страдают около 2000 человек.
По данным компании-производителя на момент регистрации «Золгенсма» в рамках клинических исследований была применена для терапии 44 детей в возрасте от 0,3 до 7,9 месяцев с массой тела от 3 до 8,4 кг. Такая небольшая выборка объясняется тем, что СМА является редким заболеванием, поэтому набрать большое количество пациентов за короткий период времени — не такая уж и простая задача.
С 2016 года сначала в США, а затем и в Европе для лечения спинально-мышечной атрофии стали применять препарат «Спинраза» (нусинерсен) [4]. Он позволяет существенно увеличить продукцию полноценного SMN-белка, что ведет к сглаживанию симптомов заболевания. Терапия тем эффективнее, чем меньше возраст пациента.
Редакторы
В августе «Спинраза» была включена в Государственный реестр лекарственных средств РФ. Однако охват больных все еще слишком мал. В Российской Федерации зарегистрировано около 800 СМА-пациентов, и далеко не все они получают инъекции «Спинразы».
Хотя, можно сказать, что показание к самому дорогому лекарству на свете уже лотерея: главная целевая аудитория препарата — малыши до 7 месяцев. Далее, с натяжкой, — дети до двух лет. Эта граница в два года настолько яркая и острая, что иногда родители спорят с врачами из-за одного «лишнего» дня рождения ребёнка. Не успели собрать нужную сумму и попасть на терапию в то время, когда малышу исполнилось 2 года? Лечение он, скорее всего, не получит.
После запуска программы по всему миру начались бурные дискуссии. Сообщества пациентов и врачей, представители органов власти ряда стран возмущались принципами выбора тех, чья жизнь стоит на кону. Компания прислушалась к возмущениям и, начиная с сегодняшнего дня, 6 июля 2020 года, лечащий врач, отправивший заявку, должен гарантировать, что его пациент не получает альтернативную терапию.
Пациенты из РФ
В России сбор денег на лечение СМА ложится на плечи родителей, превращаясь для них в страшную азартную игру с летальным исходом. Не успеют собрать нужную сумму — их ребёнок, скорее всего, умрёт, не дожив до двух лет.
Загрузка...
